Waktu setempat pada 27 September 2022, Makhluk Legendaris (NASDAQ: LEGN) mengumumkan bahwa Kementerian Kesehatan, Perburuhan dan Kesejahteraan (MHLW) Jepang telah menyetujui CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel, Cilta-cel) untuk pengobatan pasien dewasa yang kambuh. atau multiple myeloma refrakter (R/R MM). Hanya dua kondisi berikut yang terpenuhi:
Pasien tidak memiliki riwayat chimeric antigen receptor (CAR) - infus sel T positif yang menargetkan antigen pematangan sel B (BCMA).
Pasien telah menerima setidaknya tiga lini terapi sebelumnya, termasuk proteasome inhibitor (PI), imunomodulator (IMids), dan antibodi monoklonal anti-CD38, dan tidak menanggapi pengobatan terakhir atau kambuh.
Aplikasi obat baru diajukan oleh mitra biologis legendaris Yangsen. Pada bulan Desember 2017, Legendary Bio menandatangani perjanjian lisensi dan kolaborasi eksklusif di seluruh dunia dengan Yangsen untuk mengembangkan dan mengkomersialkan Cilta-cel.
CARVYKTI® memiliki dua antibodi domain tunggal yang menargetkan antigen pematangan sel B (BCMA), dipersonalisasi, dan pengiriman satu kali.
Persetujuan ini didasarkan pada hasil studi fase penting 1B/2 CARTITUDE 1, yang mendaftarkan 97 pasien yang telah menerima median enam lini terapi sebelumnya (kisaran 3-18), termasuk PI, IMiD, dan anti- CD38 mas. Studi menunjukkan bahwa populasi non-Jepang yang menerima pengobatan satu kali dengan cidalquiolenxil memiliki respons yang dalam dan tahan lama, dengan tingkat respons keseluruhan (ORR) 96,9 persen (95 persen CI, 91,2 hingga 99,4 n=97). Sebagai catatan, 65 pasien mencapai respons yang sangat lengkap (sCR), dengan tingkat respons yang sangat lengkap sebesar 67 persen (95 persen CI, 56.7-76.2), yang berarti bahwa tidak ada tanda atau gejala penyakit yang dapat diamati pada pencitraan atau tes lain setelah perawatan *. Kemanjuran yang diamati pada pasien Jepang dengan multiple myeloma konsisten dengan yang diamati pada populasi non-Jepang. Pada tindak lanjut rata-rata 18 bulan, durasi rata-rata respons (DOR) adalah 21,8 bulan.
Studi CARTITUDE 1 menilai keamanan cedarchiolence pada 106 pasien dewasa, termasuk 97 orang non-Jepang dan 9 pasien Jepang. Dari 106 pasien yang diobati dengan cedarchiolence, 105 (99,1 persen) mengalami reaksi yang merugikan. Efek samping yang paling umum termasuk sindrom pelepasan sitokin (94,3 persen), sitopenia (79,2 persen), neutropenia (75,5 persen), trombositopenia (59,4 persen), anemia (51,9 persen), efek samping neurologis (39,6 persen), infeksi (19,8 persen). ) dan hipombulinemia (11,3 persen)).
Pada bulan Februari tahun ini, CARVYKTI® (Sidarchiolensa) menerima persetujuan pemasaran dari Food and Drug Administration (FDA) AS dan Otorisasi pemasaran bersyarat dari Komisi Eropa (EC) pada bulan Mei.
