Pengumpulan sel punca yang sehat dari pasien dengan multiple myeloma, penyimpanannya, dan pemasukan kembali setelah kemoterapi dosis tinggi dapat meningkatkan kelangsungan hidup secara keseluruhan dibandingkan dengan kemoterapi tradisional saja. Metode ini disebut transplantasi sel punca autologus (ASCT), dan efektivitasnya bergantung pada kemampuan untuk mengumpulkan sel punca/progenitor hematopoietik (HSPC) yang cukup, yang biasanya berasal dari darah.
G-CSF (protein yang membantu produksi sel darah putih dan sel punca di sumsum tulang) adalah obat standar untuk memobilisasi sel punca/progenitor hematopoietik (HSPC) ke dalam aliran darah untuk dikumpulkan dan disimpan. Namun, meskipun menjalani perawatan selama beberapa hari, 40-50% pasien dengan multiple myeloma masih belum dapat menghasilkan jumlah sel punca yang optimal untuk transplantasi autolog.
Motixafortide adalah penghambat selektif reseptor kemokin CXCR4, yang telah terbukti dalam uji klinis fase 1 dapat meningkatkan kelimpahan HSPC dalam sirkulasi darah individu yang sehat.
Pada tanggal 17 April 2023, para peneliti dari Fakultas Kedokteran Universitas Washington di St. Louis menerbitkan sebuah makalah penelitian di Nature Medicine yang berjudul "Motivasi dan G-CSF terhadap sel punca hematologi seluler untuk transmisi autolog pada mieloma multipel: uji coba fase 3 secara acak.
Uji klinis fase 3 ini melaporkan bahwa di antara 90% dari 80 pasien dengan multiple myeloma, penyuntikan satu dosis Motixafortide dapat memobilisasi jumlah sel punca yang optimal untuk pengambilan dan transplantasi secara aman. Metode ini dapat meningkatkan hasil pengobatan pasien dengan multiple myeloma.
Sebagai bagian dari studi fase 3 multisenter, tim peneliti membandingkan keamanan dan kemanjuran mobilisasi sel punca/progenitor hematopoietik (HSPC) pada 122 pasien dengan mieloma multipel yang menjalani transplantasi sel punca autolog, dengan menggabungkan Motixafortide dengan G-CSF dan plasebo dengan G-CSF.
Hasilnya menunjukkan bahwa Motixafortide+G-CSF aman dan dapat ditoleransi dengan baik, dengan sebagian besar efek samping yang terjadi selama pengobatan hanya berlangsung dalam waktu singkat. Dalam satu kali pengobatan Motixafortide+G-CSF, 93% pasien dengan multiple myeloma (total 80 orang) memobilisasi jumlah HSPC yang optimal untuk transplantasi sel punca autologus, dibandingkan dengan 26% pasien (total 42 orang) yang mencapai efek ini dalam plasebo+G-CSF. Selain itu, penulis makalah ini percaya bahwa Motixafortide+G-CSF telah secara efektif memobilisasi lebih banyak HSPC primer, yang terkait dengan pembaruan diri dan peningkatan regeneratif.
Penulis makalah menyimpulkan bahwa temuan ini mengusulkan strategi mobilisasi HSPC baru yang cepat, aman, dan ditoleransi dengan baik, dengan potensi untuk meningkatkan kemampuan pengumpulan HSPC untuk transplantasi sel punca, serta terapi gen berbasis HSPC lainnya.
